характеристика на заболяването

Хемофилия В е ужасна болест. Черният дроб е от хората, които страдат от това генетично заболяване не може да произвежда много важен протеин, наречен фактор IX, който е отговорен за съсирването на кръвта. Без този протеин човек е постоянно изложена на риск от неконтролирано кървене, включително и вътрешни. Ето защо, един човек, страдащи от хемофилия, трябва да се избегне всяка ситуация, която може да доведе до нараняване или дори незначителни съкращения. Същото важи и за всички контактни спортове. До сега, за подобряване на пациентите използвахме метода на преливане на кръв. В резултат на заболяването става по-малко забележими, но пациентите все още се чувстват болка в ставите. В допълнение, те са с повишен риск от заразяване с някои други заболявания.

CRISPR - какво е това?

По време на CRISPR-9 ще се използва от процедурата. Тази технология ген редактиране, че позволява на учените да намалят част от ДНК и вмъкване на мястото на друга верига. Въпреки последните постижения, които показаха, генното инженерство, с помощта на тази технология, включително и спасяването на живота на момчето, който страда от левкемия, научната общност е скептичен за тази новооткрита метод за редактиране на ген. Американският национален институт на здравеопазването е дори забрани финансирането на това проучване. Всички предишни случаи на използването на CRISPR-9 приеме, че клетките са първият отстранен, модифицирани, и след това се върнете отново. Методът обаче, че учените ще използват за лечение на хемофилия, на базата на идеята за модифициране на генетичната структура директно на пациента.

Как ще новия лечение?

Хемофилия ще се използва по един от известните методи за редактиране генни - пръст нуклеази цинк. С тази процедура коригирана версия на ген се вмъква в човешкия геном. Учените възнамеряват да използват CRISPR-9 за намаляване на лошите гени на фактор IX и да ги преместите по-близо до така наречения организатора (тъй като допринася за работата на други гени) с албумин.

Тъй като албумин се произвежда в черния дроб, изследователи планират гени, разположени в непосредствена близост до Фактор IX албумин промотор, за да се получат двата компонента в големи количества. И тъй като в тялото на пациента постепенно ще доведе до нормално ниво на фактор IX, симптомите на хемофилия би трябвало постепенно да намалява. Екип от учени вече извърши проучвания при гризачи и маймуни, и доста успешно. Според учените, ако лечението на възрастни ще бъде успешен, те се надяват да се използва същата техника за лечение на деца.

скептици

Разбира се, не всички в научната общност подкрепят идеята за такова лечение. Много изследователи са изразили загриженост, че методът за изрязване на ДНК и замяната му може да доведе до неочаквани и потенциално разрушителни странични ефекти, въпреки факта, че той е одобрен от Службата по контрол на качеството на храните и лекарствата на САЩ.

Въпреки това, Матей Porteus - основател на технологията CRISPR - казва, че това е съвсем нормално, че много учени са загрижени. Ако те не се притеснявайте, това не би трябвало да бъде учени. Тя е тази тревожност сили, за да търсят най-добрите решения.

Свързани статии

• Нов метод на генна терапия - редактиране геном - лекува хемофилия в животински модел

• Методи за контрол на качеството

• Дамски Енциклопедия на неконвенционални методи на лечение, площадката за третиране на