Идеята за генна терапия е, че лекарите могат да дадат пациенти с хемофилия единична доза от нови гени на система кръвосъсирването вместо множество през целия инжекции на рекомбинантен фактор IX, които доскоро трябваше да се направи по няколко пъти на седмица. Нов одобрен от FDA (Службата на санитарна инспекция от Администрацията по храните и лекарствата) лек за хемофилия трябва да отнеме само няколко дни, но все още се нуждаят от пациенти инжекции поне веднъж или два пъти месечно.
Този нов подход на генна терапия. както и други подходи за генна терапия. То ще включва една инжекция които потенциално биха могли да спестите пари чрез осигуряване на дългосрочно решение за цял живот. Основното предимство на потенциала на този нов подход на генна терапия е, че той използва лентивирусни вектори, към който повечето хора нямат антитела. Тези антитела могат да неутрализират вектори прави лечението по-малко ефективни.
В клинични проучвания при хора доброволци имат около 40% от потенциалните участници антитела бяха открити с различен вирусен вектор (адено-свързани вирусни вектори), които изключват тяхното участие в проучвания AAV-ген terapiigemofilii. Вследствие на това много повече хора биха могли да се възползват от лентивирус и генна терапия.
Хемофилия - нарушения в кръвта, което се характеризира с нарушения в кръвосъсирването. Хората с хемофилия не разполагат с достатъчно фактор на кръвосъсирването. така че те са по-кървене при всякакви злополуки, отколкото хората без болестта. Често хората, страдащи от хемофилия. има спонтанно кървене в ставите. което е изключително болезнено и води до парализа. Също обща спонтанно кървене в меката тъкан. че дори може да доведе до смърт, ако не в началото на лечението. Хемофилия засяга един на 5000 новородени момчета. При тези пациенти, черният дроб не се произвежда в достатъчно количество от фактор VIII, което води до невъзможност на кръвта да се съсири. Хемофилия В засяга един от 35,000 новородени; тези пациенти не фактор IX.
За да се изследва Naldini Nichols и разработен метод за използване лентивирус (ретровирус, притежаващи по-голям геном) за фактор IX ген доставка на черния дроб три кучета, които са болни от естеството на хемофилия. Изследователите отстранени гените, участващи в репликацията на вируса. "В действителност, това молекулно инженерство направи сейфа на вирус - каза Никълс. - Той имаше възможност да влизат в тялото, без да причинява заболяване. Този процес се обърна на вируса във вектор - само превозно средство за транспортиране на генетичен материал ".
За разлика от някои други вирусни вектори. които са били използвани в генната терапия експерименти. лентивирусен вектор геном е толкова голям, че да може да изпълнява много полезен материал, а именно - гени, фактор IX, които при хора с хемофилия В отсъстват. (Този подход може да се използва за хемофилия А. фактор VIII ген, който е много по-голяма.)
Тези вирусни вектори са администрирани чрез инжектиране директно в черния дроб или интравенозно. След повече от 3 години в три кучета в проучването не са наблюдавани или наблюдавани един случай на обширна кървене всяка година. Преди лечението на кучето са имали средно пет спонтанно кървене, изискваща клинично лечение. Важно е, че изследователите са открили никакви вредни последствия.
За да се демонстрира безопасността на този нов метод за лечение на хемофилия. Никълс и Naldini използва три различни породи мишки, които са били много податливи на развитие на усложнения като злокачествени заболявания. Изследователите са установили никакви вредни странични ефекти при мишки след прилагане на лентивирус и. Изследователите смятат, че превръщането на лентивирус и в лентивирусен вектор направи безопасни.
"Предвид данните на миши модели и липсата на генотоксичност на симптомите по време на продължително наблюдение на третираните кучета хемофилия В, лентивирусни вектори са много обнадеждаващи ниво на безопасност в този случай," - каза Nichols.
Остава да се направи много работа, преди този метод на генна терапия клинични изпитвания се провеждат публично. Например, учените се надяват да се подобри ефективността на терапията, за да се намали внезапен кръвоизлив още по време на поддържане на безопасността на лечението.
Преди лечението на хемофилия при кучета не показва признаци за производство на фактор IX. След лечение, те наблюдава от 1 до 3% от нормалното количество за здраво куче. Това малко количество е достатъчно, за да се намали значително количеството на кървене.
Въпреки това, Никълс заяви, че би било добре, ако те биха могли да се увеличи производството на фактор IX на 5 - 10% от нормалното, като същевременно се поддържа сигурността. Това ниво на производство на фактор IX може потенциално да елиминира спонтанен кръвоизлив за лица с хемофилия В.
Прилагане на най-новите техники позволява експерти "Традиция" Медицински център за ефективно лечение на различни заболявания на кръвта, включително хемофилия и левкемия.
Свързани статии