Снимки от www.baxterhealthcare.co.uk на сайта

Група от британски и американски изследователи за първи път успя да постигне успех в лечението на един от видовете хемофилия чрез генна терапия, според ScienceDaily ресурс.

Ние говорим за хемофилия В, в който нарушава производството на протеин, отговорен за съсирването на кръвта, наречен фактор IX. Тъй като заболяването е причинено от наследствен рецесивен мутация в Х-хромозомата, обикновено с хемофилия В, както и други видове хемофилия (А и В), се среща само мъже (около един на всеки 30 хиляди души). Такива пациенти са принудени да правят по няколко пъти в изкуствени инжекции фактор IX в седмицата, при производството на които е много скъпо.

Предишните опити за облекчаване на симптомите на хемофилия В чрез прилагане на коригирано копие на гена са били неуспешни. По това време, изследователи от University College London (UCL) и Детската болница, ул .. Jude (Мемфис, САЩ) за доставка на генетичен материал, необходим за производството на фактор IX, като се използва аденовирус 8 (AAV8) в черния дроб на пациента. Той е избран, защото въпреки че атаките чернодробните клетки, обикновено не причинява заболяване и не са интегрирани в ДНК.

Най-голямата и най-траен ефект се наблюдава при двама пациенти, които са получили най-високата доза AAV8. Нивото на фактор IX в кръвта им варира от 3 до 12 процента в сравнение с година и половина след въвеждането на генетично модифицирания вирус. Въпреки това, един от тези пациенти е необходимо кратко стероидна терапия, тъй като той е на имунния отговор на чернодробни клетки на инжектиране. Други участници в клинични изпитания на хормонална терапия не е необходима.

В резултат на това четирима от пациентите, които се въвеждат с генетично модифициран вирус може да се откажат изцяло редовните инжекции с изкуствен фактор IX. В допълнение, всички шест са почти спря болезнено, трудно да се спре кървенето. Някои от тях се включат активно в спорт, който по-рано те не биха могли да си позволят, и дори взе участие в маратона.