Повечето гени метод присаждане състои в въвеждане Xia ДНК в целевата тъкан за условията на цел CPNS-ционни за експресия на екзогенен ген diruyuschego ко-протеин, който липсва в пациента в резултат на мутация, или да се осигури синтеза на нови протеини с желания фармакологичен обезмаслено ефект.
В тази ситуация, екзогенен ген, наречен натрансген, не взема своето, нито-мал позиция на хромозома в човешкия геном-ти век. Но когато се прилага на подходящи промотори или регулаторни елементи на транс-ген може да се експресира в клетките мишени. В развитието на ген трансплантиране редица проблеми, включително постигане на терапевтично ниво ген експресиране в сажди-лзвани клетки, контрол на генната експресия, способността на имунни отговори към вектор или генен продукт и рискът от мутагенеза. В някои придобити заболявания (например, рак или инфекция) на желаната краткосрочен Expres, Това трансгенна и необходими за живота, Генетични модулация Скай за по-голямата част от наследствени заболявания.
Трансплантация на гени включва прилагане на нуклеинова киселина в дозираната форма, съвместно Thoraya вместо случайно разпространение-chaetsya включително ДНК в клетката, което води до хромозомните корекция ДНК мутация, превръщане неактивен-ти активен ген или активността на нормализиране на ненормално функциониране ген. Въпреки очевидните предимства на ген корекция (УСТРОЙСТВО neniya мутация) в сравнение с приложението на екзогенен солна ДНК, която теоретично може да доведе до количката проникване на нежелани странични ефекти, прилагането на техники генни корекция може да бъде много трудно в случай на заболявания obuslov представени сто различен мутации. Следователно, този тип гени трансплантация ограничено ЛИЗАЦИЯ лечение моногенни заболявания.
Във връзка с клинична ефикасност заменя stitelnoy-ензим терапия при такива клане Леван подобни на болест на Гоше, предимствата на активирането на протеиновия синтез в организмите-ме пациент в сравнение с приложението на екзогенен белтък. В някои случаи, не е възможно да се изпрати екзогенен протеин в прицелната тъкан или да гарантира тяхното вътреклетъчната локализация, която е необходима за неговото функциониране. При синтеза на протеини в тъканите на пациент с терапевтично TSE-изсипва това може да се постигне значително по-висока локална концентрация, която помага да натисне Hut-системната токсичност, когато се прилага парентерално екзогенен протеин. Поддържането на постоянно yannogo терапевтично ниво за най екзогенно прилагани протеини е трудно.
Прехвърляне на гени могат да осигурят постоянно равновесна концентрация на желания протеин.
Трансплантация на гени може да се извърши екс виво или ин виво. В случай на екс виво генна терапия се провежда целеви ограда клетки, тяхната генетична корекция в лабораторни и повторно въвеждане на пациента. Този метод е подобен на трансплантацията на органи (например черен дроб, хиперлипидемия) или клетки (например, трансплантация на костен мозък на лизозомни болести), освен че в този случай се въвеждат автоложни клетки, което намалява възможността на имунните реакции и клетъчна смърт в резултат на отхвърляне , Докато като под-стъпка лесно приложими за някои видове клетки, включително клетки от костен мозък и фибробласти, е много по-трудно да се прилагат по отношение на повечето други тъкани. Целта на ген трансплантация ин виво е приложение на вектор и ген-venno вътрешно, орално или през горните дихателни пътища. Векторът трябва да насочи гениите-водачи след съответните прицелни органи с минимална му многократно stallation в други тъкани. Други механизми за защита включват използването регулатор последователности, свързани с гена, който насочва транскрипцията на трансгена в прицелните тъкани.
Важно е да се има предвид риска от хуморален имунен отговор, насочен срещу съответно-stvuyuschego трансген продукт, или клетъчен имунен отговор, насочен срещу клетки, модифицирани от този ген. Този проблем е особено значителен ген трансплантация при пациенти с наследствени заболявания, при които тялото не е разработени нормалната протеина (в резултат на повторното ген заличаване). Генетичен полиморфизъм-ING вариации при хора показват, че отговорът да се опита генна терапия ще променлив среда при хора е много по-широк, отколкото по време на експериментите върху животни линейно-Menten. Преди провеждането на третия научни изследвания върху хора се изисква предварително клинични изпитвания върху животни, но е важно да се вземе предвид ограничената стойност на тези проучвания.
Свързани статии