При използване на генна терапия, разработени в Мемфис, при възрастни пациенти с нарушения в кръвосъсирването в синовете на св. Jude изследователски център в хемофилия В, е значително подобрено лабораторни данни и клиничната картина. Клиничните изпитвания показват, безопасността на метода, извършено в University College London (UCL).
Хемофилия В е наследствено заболяване, което възниква поради генна мутация на X хромозомата, който кодира протеин образуването на фактор IX. Мутация наследил около един от 30,000 души.
В това проучване, адено-свързан вирус 8 (AAV) са били използвани като вектор за доставяне на ген, кодиращ фактор IX, заедно с допълнителен генетичен материал от черен дроб на пациента. AAV8 е избран, защото той взаимодейства с клетките на черния дроб не причинява заболяване при хора и не е интегрирана в човешката ДНК. Участниците в изследването не съм се да се генна терапия имуносупресор а.
В проучването, всеки пациент получава еднократна интравенозна инфузия на "вектор". Двама пациенти са били лекувани с покачваща се доза на "вектор". След обработка, нивото на фактор IX в шестте пациенти увеличи до 12.2% от първоначалното 1% (нормално ниво), което е характерно за такива пациенти.
"Първият пациентът се наблюдава за дълго време, и неговите нива остават 2% за 18 месеца. Тези резултати са много обнадеждаващи и подкрепят продължаване на изследванията. Още през тази година, по-голямата част от пациентите няма да влезе в следващото голямо клинично изпитване "- каза Davidoff.
Двама от участниците, които са получили високи дози "вектор" лечение успешно прехвърлени, но след като администрацията са леко повишени чернодробни ензими, така че те са подготвени кратък стероиди. Подобряване на сигнали към нас за наличието на "мека" увреждане на черния дроб. По-късно те се увеличи нивото на фактор IX, и чернодробните ензими нормализират.
Свързани статии