Смята се, че има едаравон невропротективни свойства, частично причинени от способността да се свързва свободните радикали. Според д-р Джоузеф М. Палумбо, вицепрезидент и директор по клинични проучвания Mitsubishi Танабе Pharma Америка развитие и създател на едаравон, лекарство, първоначално привлече интереса на изследователите в лечението на остър инсулт. В момента, според свидетелството на едаравон е одобрено за използване в няколко държави.
В рамките на референтния рандомизирано фаза III клинично изпитване Палумбо лекар и колегите му се наблюдава в продължение на 137 пациенти с документирана диагностициране на вероятен или ALS. Всички субекти на симптомите на заболяването не по-рано от две години се появиха преди изследването, а в началото на изследването те не са имали заболявания на дихателните пътища и е запазил способността да се извършват по-голямата част от ежедневните задължения. Пациентите са лекувани в съответствие със стандартите за грижа за пациенти с ALS, който включва рилузол (RILUTEK), в комбинация с едаравон (MCI-186) или плацебо.
Съгласно данните, представени в плакат сесия, след 24 седмици от началото на лечението при пациенти, лекувани с едаравон, се наблюдава по-слабо изразено намаляване на модифициран мащаб функционална оценка ALS (ALSFRS-R): -5,01 срещу -7,50; -2,49 разлика между групите; Р = 0.0013.
Регистрирани значително подобрение на десетки въпроси от ALSFRS-R, свързани с окончателните държавни и мехурчести функции. Като цяло, има тенденция за подобряване на стойностите на точки, оценка на състоянието на дихателната функция при пациенти, лекувани с едаравон. Освен това, последните са значително по-слабо изразено намаляване на качеството на живот оценка въпросник съгласно ALS (ALSAQ-40) (Р = 0.03). Grip сила между групите не се различават много, смъртните случаи не са били.
Най-честите нежелани реакции са изранени, дисфагия и запек, но честотата им сред групите, получаващи плацебо и едаравон, не се различават. Най-честите сериозни нежелани реакции е дисфагия, което се наблюдава при 12% от случаите и в двете групи.
Въз основа на тези резултати едаравон е одобрен за лечение на ALS в Япония и се продава под търговското наименование Radikut. В допълнение, Службата на Американската агенция за храните и лекарствата е присвоил едаравон на лекарство сирак за лечението на АЛС, но в момента не е регистриран за използване за тази индикация.
Резултатите от удължено отворено проучване с продължителност 24 седмици, включващи 123 пациенти (137 измежду тези, споменати по-горе), при което всички пациенти са получавали едаравон независимо от предишната терапия, показват, че лекарството има продължителен ефект. Пациентите, които продължават лечението едаравон, скала за оценка намаляване ALSFRS-R е по-слабо изразени в сравнение с базовата линия от пациенти, които са заменени по време на изследването едаравон плацебо (разлика между групите -4,17; Р = 0.004) , Освен това, в последната група са по-слабо изразени риск от смърт (Р = 0.019) и намаляване на белодробната функция. Според проучването, профилът на безопасност на наркотици остава добро.
Сравнение на ефективността на едаравон с други възможности за терапия ALS е трудно, поради факта, че всички пациенти получават съпътстващо лечение, в зависимост от предоставяне на медицински стандарти за грижа в АЛС.
Друга малка, рандомизирано, плацебо-контролирано проучване при 25 пациенти с АЛС по-късен етап се извършва по искане на Япония Министерство на здравеопазването. Получените резултати показват, едаравон на безопасността при тази популация, обаче, не е било възможно да се определи недвусмислено ефективността на лекарството.