наследствени заболявания терапия със стволови клетки
Неговата работа, учени от Испания и Италия са посветили борба Фанкони анемия - сериозна наследствена болест на кръвта, което е съпроводено с намаляване на способността на организма да се противопоставят на инфекциите и за снабдяване на клетките с кислород. Заболяването се причинява от мутации в един от 13 гени Fanconi анемия, често води до неспособност на костния мозък, левкемия и други форми на рак. Въпреки това, дори и след костно-мозъчна трансплантация пациенти остават изложени на висок риск от рак и други сериозни нарушения в организма.
Този подход е бил тестван при мишки, но възможността за използването му за лечение на заболявания на човешкото тяло доскоро остава недоказана. Изследователите в тяхната работа се използват клетки на кожата и косата няколко пациенти, страдащи от анемия на Фанкони. Генетичният апарат на клетките изследователи са коригирани чрез генетични методи, основани на въвеждането в клетки безобидни вируси, които носят в заразената клетка, и "правото" на копие от повреден ген. След това, използвайки тези вирусни вектори учени прехвърлените клетки се фиксират в състояние на плурипотентни стволови клетки.
Сравнението на получените по този начин клетките показа, че те са неразличими не само от "изкуствени" стволови клетки, получени от здрави човешки клетки, но също така и на ембрионални стволови клетки. В същото време, учените са в състояние да докажат, че плурипотентни клетки, получени от болните клетки могат лесно да се диференцират и да се превърне в хемопоетичните прогениторни клетки за различните видове кръвни клетки, които не могат да бъдат произведени в тялото на пациенти в по естествен начин се дължи на провала в костния мозък.
Така учените са в състояние да докаже възможността за прилагане на генетични методи и комбинации от стволови клетки, за лечение на генетично заболяване, което е устойчиво на лечение с конвенционални лекарства. "Въпреки факта, че нито един пациент все още не сме изцелени, ние сме получили здрави" изкуствени "стволови клетки по теория могат да бъдат трансплантирани в организма на пациентите за лечение на болестта," - каза Белмонте.
Свързани статии