В САЩ в навечерието на Коледа и Нова година е имало събитие от изключителна важност за хилядите американци (особено деца), страдащи от спинална мускулна атрофия. Министерството на здравеопазването е одобрила първото лекарство на страната за лечение на това заболяване, което бе счетено досега нелечимо.
Миналия петък Офис за контрол на качеството на храни и лекарства на САЩ лекарства (FDA), одобрен за употреба в клиники страна първо лекарство за лечение на спинална мускулна атрофия (SMA).
Nusinersen (nusinersen) е предназначен за лечение на всички видове SMA - включително тип SMA I, най-тежката форма на заболяването, което се проявява в ранна детска възраст и обикновено води до смърт на пациенти.
разработена от учени от американската компания Ionis Pharmaceuticals Inc, чието седалище се намира в Калифорния Nusinersen (търговско наименование Spinraza / Spinraza).
В последния етап в създаването на служителите Spinrazy Biogen Inc. също участва от Масачузетс, който ще насърчава лекарството на пазара.
U.S. AGR записва в един новороден от 10 000 и почти 2% от американците са носители на едно конкретно изпълнение SMN1 ген. Pabolevanie развива в случай на наследяване на две дефектни гени - един от всеки родител.
Nusinersen за интратекално приложение директно в гръбначномозъчната течност.
Това е антисенс олигонуклеотид, притежаващ способността да се прекъсне експресията на дефектни гени, и увеличаване на производството на функционален протеин МНС, които пациентите SMA произведени е много малък.
nusinersena ефективност, получили статут на лекарства сираци в САЩ е доказано в няколко клинични проучвания, които бяха посетени от общо 121 пациенти, децата на първата година от живота. Всички участници са били диагностицирани с изследвания SMA, преди достигане на възраст от 6 месеца, а първата инжекция от лекарството, извършена преди навършване на 7 месеца.
Пациентите в експерименталната група въвеждане nusinersena доведе до подобряване на двигателната функция, докато в контролната група, в които децата имитират само интратекално лекарство през кожата пункция, не се наблюдава подобрение във всеки от участниците.
Свързани статии