"Преди пет години, тази среща не може да се осъществи", - каза Джейн Larkindeyl, вицепрезидент на изследователската AMD. "По-рано, сега нямаше да сме в състояние да запълни два и половина дни запазени за конференцията, с помощта на презентациите, че в момента имаме. На дневен ред са редица важни теми за обсъждане, включително голям брой въпроси, като се започне с целите на терапевтично лечение в ранните стадии и завършва с резултатите от клинични проучвания. Също така, с цел някои секции на конференцията е да се обсъдят разработването на нови инструменти, които ни позволяват да извършва изследвания по-ефективно. "
За участие в конференцията само допускат професионалисти. Това събитие не е отворен за обществеността. Въпреки това, публикации в блогове и доклади ще бъдат на разположение на всички, след публикуване на сайта, посветен на насрочените заседания. Кандидатурите ще бъдат публикувани преди и след насрочените заседания.
Очаква се, че конференцията ще вземат участие около 500 участници от академични лаборатории, клиники, както и представители на не-индустрията. Планиран за повече от 60 презентации с представление на сцената, както и планирани, повече от 200 постерни презентации.
ТЕМА: Правото на смърт. Защо да откаже лечение понякога е най-доброто решение за пациента.
Според Larkindeyl цел на събитието е да се "установи пречките пред развитието на терапевтични процедури, както и да се намерят начини за преодоляване на тези пречки."
Съпредседатели на конференцията са: С. Франк Бенет, «Isis Pharmaceuticals» Общи директор биомедицината и Ерик Хофман, директор на Изследователския център по медицинска генетика към Националния медицински център Детски във Вашингтон.
От целите на научни изследвания
Презентации по време на конференцията ще бъдат групирани въз основа на тяхната принадлежност към необятните теми, свързани с развитието на терапии.
Цели: Тези презентации ще се стремят да се идентифицират молекулни мишени, които са насочени терапевтично лечение на различни заболявания като амиотрофична латерална склероза (ALS), болест, Charcot-Marie-Tooth (СМТ) fatsioskapulohumeralnaya мускулна дистрофия (FSKHD), миотонична мускулна дистрофия ( MMD) и спинална мускулна атрофия (SMA).
Генетични модификатори по време на презентации, за да бъдат разгледани варианти на естествено срещащи се гени, които допринасят да се променят в хода на болестта и могат да допринесат за обяснението на потока на отделния заболяването. Представени са също така цели за разработването на терапевтични лечения на заболявания като АЛС (амиотрофична латерална склероза), Бекер мускулна дистрофия (BMD), мускулна дистрофия на Дюшен (DMD), SMA (спинална мускулна атрофия) и MMD (миотонична мускулна дистрофия).
Терапевтични методи: по време на представяне ще се обърне внимание на различни видове медикаменти (състави), които имат потенциал да се трансформира в терапевтични средства за лечение, като например клетъчна терапия стъбло, протеини, малки молекули и антисенс терапия - тези методи намират специално характеристика използване в АЛС (амиотрофична латерална склероза), една форма на вродена мускулна дистрофия (AMD), DMD (мускулна дистрофия на Дюшен) и FSKHD (fatsioskapulohumeralnoy myshechnoydistrofi ).
Биомаркери: Представянето ще обсъди определянето и използването на биологични показатели. Включително образни изследвания ще бъде проведено, която може да отразява развитието на болестта или отговора на лечението. Тази работа ще използва специална характеристика АЛС (амиотрофична латерална склероза) и DMD (мускулна дистрофия на Дюшен).
Животински модели: Дискусиите ще се фокусират върху изследвания на животни, които се размножават в характеристиките на отделните невромускулни заболявания при хората. Тя също така ще обсъдим как може да се използва тези изследвания в изследването на тези болести. Тези изследвания се намери определена характеристика на използването на АЛС (амиотрофична латерална склероза), tsentronuklearnoy миопатия (TSNM), DMD (мускулна дистрофия на Дюшен), мускулна дистрофия, Emery-Dreifuss (MDED) и SMA (спинална мускулна атрофия).
Използването на животински модели на разработване на лекарства: тонколони ще обмислят начини за това как животински модели на човешко заболяване могат да бъдат използвани в разработване на лекарства. Тази информация ще намери специално приложение в типичен АЛС (амиотрофична латерална склероза), DMD (мускулна дистрофия на Дюшен) FSKHD (fatsioskapulohumeralnoy myshechnoydistrofii) miotubulyarnoy миопатия (МТМ) и SMA (спинална мускулна атрофия).
Предклинични работа по създаването и модифицирането на експерименталните изображения: В хода на тези дискусии ще наблегне на въпросите за лабораторни изследвания в областта на развитието, би могло да послужи като основа за проучвания на експериментални лекарства върху хора.
Клинични проучвания: Тези презентации ще включват нови данни за изследвания Tirasemtiv АЛС (амиотрофична латерална склероза); Drisapersen и Eteplirsen в DMD (мускулна дистрофия на Дюшен); Сърдечна лечение на DMD (мускулна дистрофия на Дюшен); RG2833 при атаксия на Фридрайх наследствен (AF); и ISIS-SMNRx в SMA (спинална мускулна атрофия).
ТЕМА: Луси Хокинг: Баща ми не е като другите.
Най-новият и най-добре: Дискусиите ще включват най-новите доклади за научни изследвания, свързани директно към tsentronuklearnoy миопатия (TSNM), мускулна дистрофия на Дюшен (ДМД), атаксия на Фридрих (AF) imiotubulyarnoy миопатия (МТМ).
Ресурси за разработване на лекарства: Теми за обсъждане ще включват работа с Националните институти по здравеопазване Национален център за подобряване на транслационни изследвания (NCATS). Тя също така ще обсъдят въпроси от тъканни банки, стволови клетки, бази данни и компютърни чипове, които се отнася до ALS (амиотрофична латерална склероза).