С помощта на генното инженерство е създадена нова версия на един от факторите на кръвосъсирването, че на изследването върху мишки показват по-голяма ефикасност и безопасност при лечението на хемофилия, от стандартните фактори използвани.
Хемофилия - е вродено заболяване, причинено от мутация, която предотвратява синтеза на един от факторите на кръвосъсирването. В резултат на липсата на един от факторите, да увеличи риска от кървене, което дори може да бъде фатално.
Отделят две основни форми на хемофилия (хемофилия А и хемофилия В) в зависимост от това кое от синтеза на факторите се разрушават. Лечението на това заболяване се намалява до редовни инфузии на фактори на кръвосъсирването. Тези инфузии са доста скъпи, а в някои случаи неефективно поради настъпването на специфични патологични реакции.
Приблизително 20-30% от пациентите с хемофилия А и 5% от пациенти с хемофилия в организма в отговор на инфузията на коагулационен фактор започва да се синтезират специфични антитела разрушителни въведени белтъци. В такива случаи, се използва така наречения байпас терапия, която се прилага на други фактори на кръвосъсирването (по-специално на фактор VIIa и активира протромбин комплекс), които са на последния етап на образуване на тромб. Въпреки това, такова третиране не е дори по-скъпи (около 30 хиляди души. Долара на курс) и не винаги са ефективни.
проучване
Една група от изследователи от болницата бебето Филаделфия (САЩ), въз основа на молекула коагулация фактор Ха (един от протеините, които контролират кървенето и да се спре образуването на кръвни съсиреци), е създал молекула, която е малко по-различен от този на формуляра за проба. При проучване върху мишки са показали, че нов вариант на този протеин помага за по ефективно и безопасно да се контролира процеса на съсирване на кръвта в хемофилия.
В случай на повреда на някои протеини освободени фактори на кръвосъсирването. New вариант молекула на фактор Ха активност, свързана с тези фактори и предизвиква допълнително каскада на кръвосъсирването.
Изследователите са показали, че новата молекула е по-ефективен за лечение на хемофилия, отколкото фактор VIIa и действа в по-малки дози.
Разбира се, за да се оцени в каква степен новата молекула ще работи, са необходими допълнителни изследвания върху хора, които вече страдат от хемофилия.
Какво беше проведено проучване,
"Wild тип" естествен фактор Ха молекула е много нестабилна в кръвта, разгражда бързо и поради това не може да се прилага в медицинската практика.
Новата форма на фактор Ха молекулата придава по-голяма стабилност, в резултат на молекула може да бъде достатъчно дълъг, за да циркулира в кръвта и предизвиква каскада на кръвосъсирването в случай на необходимост. В проучването, мишки не са наблюдавани никакви прекомерни кръвни съсиреци, които могат да доведат до нежелани последици.
Изследователите се надяват, че новата молекула може да бъде един от видовете байпас терапия за тези, които нямат достъп до стандартното лечение.
Свързани статии